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larotrectinib精準TRK融合腫瘤臨床試驗喜獲進展

原文來自藥明康德
 
Loxo Oncology在美國癌癥研究協會(American Association for Cancer Research, AACR) 關于兒童癌癥研究的特別會議上發布了該公司的在研新藥larotrectinib在臨床1/2期試驗的最新數據。數據表明,larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤 (TRK fusion cancer) 的兒童患者時,總體緩解率 (ORR) 高達93%。同時它在中樞神經系統中也表現出療效。
 
TRK融合指的是由于染色體變異導致NTRK基因家族 (包括NTRK1, NTRK2, NTRK3) 中的一員與另一個不相關的基因融合在一起。這會導致TRK信號通路無法受到正常調控,這一信號通路的過度激活可以導致癌癥的產生。TRK融合雖然并不常見,但是可以在多種成人和兒童實體瘤中出現,包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌,胰腺癌、甲狀腺癌、以及各種肉瘤。目前TRK融合可以通過一系列診斷測試檢測出來,為攜帶這一變異的患者提供個體化醫療奠定了基礎。
 
Loxo公司研發的larotrectinib是一種口服的強力TRK抑制劑。這種抑制劑對TRK有很強的選擇性,通過抑制TRK信號通路,larotrectinib可以抑制腫瘤的生長。美國FDA已經授予larotrectinib孤兒藥資格和突破性療法認定。
 
在名為SCOUT的臨床1/2期試驗中,總計24名兒童患者注冊接受larotrectinib的治療,其中17名患者攜帶有TRK融合腫瘤,腫瘤種類包括嬰兒纖維肉瘤 (infantile fibrosarcoma)、甲狀腺癌、以及不同的軟組織肉瘤。根據獨立審查委員會的評估,在17名攜帶TRK融合腫瘤的患者中,80%患者的癥狀獲得部分緩解,13%的患者癥狀獲得完全緩解。目前有四名患者已經被追蹤觀察超過1年,12名患者已經被追蹤觀察超過6個月。這也從一方面表現出larotrectinib療效的持久性。Larotrectinib的副作用包括增加肝功能檢測,中性粒細胞減少,和惡心,大部分為1級輕度副作用。
 
“靶向療法在兒童腫瘤學領域取得成功并不常見,larotrectinib的成功給兒童腫瘤學界很大的鼓舞,”SCOUT臨床試驗負責人,辛辛那提兒童醫院(Cincinnati Children's Hospital) 腫瘤學部的教授Brian Turpin博士說:“Larotrectinib在攜帶TRK融合的兒童患者中表現出的高緩解率和療效的持久性可能為他們的醫療護理帶來重大變革。而且,一名攜帶TRK融合膠質母細胞瘤(glioblastoma)的患者的癥狀也得到緩解,這意味著larotrectinib在治療中樞神經系統腫瘤上還有很大的潛力。”
 
 

參考資料:
[1] Loxo Oncology Announces Updated Larotrectinib Pediatric Clinical Trial Data Demonstrating Continued Durability of Response in TRK Fusion Cancers
[2] Loxo Oncology 官網

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