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白血病藥Ponatinib亦可治療罕見卵巢癌

原文來自圣諾 一家

基因組學研究院(TGen)的一項研究顯示:一種用于治療白血病的抗癌藥物Ponatinib對一種罕見癌癥——卵巢高鈣血癥型小細胞癌(SCCOHT)表現出抗癌作用。這種癌癥最常出現在年輕女性和小女孩(最小的只有14個月)中,雖然罕見但侵襲性很強。
 
Ponatinib是TGen在藥物篩選過程中發現的,在臨床前實驗中發現它能明顯地延緩SCCOHT腫瘤的生長,并有效減少腫瘤的大小,這些結果發表在《臨床癌癥研究雜志》上,為之后的臨床試驗提供了依據。
 
目前有關SCCOHT的數據很少,這種罕見但侵襲性較強的卵巢癌可能發生在47歲的婦女中,也可能發生于14個月大的兒童中。患病人群的中位年齡在24歲左右,2年生存率很低,只有不到35%。
 
“目前的治療方式對SCCOHT的效果并不好且毒副作用很大,我們必須尋找更好的治療選擇。” TGen的主席及研究主任、文章的主要作者 Jeffrey Trent醫生說,“這項研究的結果提供了新的選擇,可以使這類年輕的女性患者獲益。”
 
TGen是希望之城的附屬機構,該研究院領導的國際研究團隊首次發現了SMARCA4基因突變對SCCOHT的基因驅動作用。之前的研究表明,SMARCA4基因與肺、腦和胰腺癌有關。在這項研究的SCCOHT樣本中,SMARCA4是唯一被發現的循環突變基因。
 
在最近的一項研究中,TGen實驗室的研究人員發現,SMARCA4基因失活所導致的SCCOHT腫瘤,依賴受體酪氨酸激酶(RTK)細胞通路。研究人員通過這些細胞通路篩選出了FDA已經批準的,且可能對這種癌癥有療效的藥物。
 
“通過篩選,我們發現ponatinib是目前批準的藥物中最有效的RTK抑制劑。” TGen的一位博士后研究員、Jessica Lang醫生說,“這代表著它也許能夠快速改善這類年輕患者的治療結果。”
 
在實驗室動物模型研究中,ponatinib使腫瘤體積倍增的時間延長了4倍,同時使腫瘤體積減小了58.6%。
 
“選擇性RTK抑制劑的評價結果表明,ponatinib是SCCOHT腫瘤細胞系中最有潛力的藥物。”TGen的綜合癌癥基因組學部門的助理教授、文章的共同作者William Hendricks醫生說,“應進行臨床試驗來測試這個已獲FDA批準的抗腫瘤藥物對SCCOHT患者的療效。”
 
這項研究的開展很大一部分原因是受Taryn Ritchey啟發,她是TGen的一位患者,在2007年因卵巢癌而去世,去世時年僅22歲。
 
原文鏈接:
https://www.sciencedaily.com/releases/2018/03/180301164820.htm

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